Întrebare: ③ Afereza pentru LDL colesterol Nepotul meu de 12 ani are niveluri foarte mari de colesterol, despre care se spune că se datorează eredității. Nivelul său este atât de ridicat încât medicii săi recomandă să înceapă tratamentul numit "afereză". Din puținul pe care-l știu, sună destul de drastic pentru mine. Îmi puteți spune despre afereză și dacă este o idee bună pentru un copil?
Răspuns:
Există mai multe forme de tulburări moștenite ale colesterolului LDL. Cele mai frecvente dintre acestea sunt hipercolesterolemia familială (FH). Persoanele cu FH, în special cele cu forme mai severe ale tulburării, au un risc crescut de a dezvolta boli cardiovasculare premature. Nivelurile crescute de colesterol LDL în această stare sunt prezente de la naștere și încep să dăuneze sistemului cardiovascular la o vârstă fragedă – astfel încât persoanele cu hipercolesterolemie familială trebuie tratate chiar și în timp ce sunt copii. Citiți tot despre colesterol și boli de inimă.
- Principalul pilon al tratamentului pentru FH este utilizarea de medicamente cu statine. În majoritatea persoanelor cu această afecțiune, statinele vor reduce substanțial nivelurile de colesterol LDL. Dar la cei cu forme deosebit de severe ale bolii, statinele nu reușesc să funcționeze suficient de bine și riscul cardiac rămâne foarte mare. Se spune că acești oameni au "hipercolesterolemie rezistentă la medicamente". Există mai multe abordări pentru tratarea pacienților cu hipercolesterolemie rezistentă la medicamente; nici unul dintre ele nu este ușor sau plăcut. Dintre metodele disponibile, cea care a fost supusă celor mai multe teste este afereza. ③ Afereza
În afereza, sângele încărcat cu colesterol este pompat dintr-un vas de sânge și apoi este procesat într-un mod care îndepărtează proteinele (numite lipoproteine) care conțin LDL-colesterol.
În cele din urmă, sângele redus de colesterol este returnat la circulația pacientului. (Această procedură este oarecum similară cu hemodializa utilizată pentru pacienții cu insuficiență renală.) ③ Afereza reduce brusc nivelul colesterolului LDL cu până la 75%. Cu toate acestea, deoarece ficatul la acești pacienți produce o mulțime de colesterol LDL, nivelurile de LDL revin în câteva zile. Astfel, afereza trebuie efectuată de obicei cel puțin o dată pe săptămână, și uneori de două ori pe săptămână.
Încurajarea terapiei de afereză, evident, este un angajament major în timp și inconveniente și este, de asemenea, extrem de costisitor. În plus, poate produce câteva efecte secundare destul de frecvente, incluzând tensiune arterială scăzută, anemie și cefalee. În cele din urmă, la fel ca și la pacienții care au hemodializă, cei care au afereză trebuie în general să aibă o procedură chirurgicală pentru a crea o fistulă arteriovenoasă (care leagă chirurgicale o arteră și o venă chiar sub piele), ceea ce simplifică foarte mult accesul frecvent la vasele de sânge impuse de afereza . Eficacitatea aferezei la copiii cu tulburări severe de colesterol a fost studiată. Iată ce
UpToDate
, o referință electronică pentru medici și pacienți, are de spus despre rezultatele aferezei la copii:
Siguranța și eficacitatea aferezei LDL pe termen lung a fost evaluată într-un studiu efectuat la 11 copii cu hipercolesterolemie genetică severă inclusiv copiii cu FH homozigot) care au fost tratați timp de 2 până la 17 ani. Nu au existat decese cardiace, infarct miocardic non-fatal sau proceduri de revascularizare coronariană. A fost demonstrată regresia leziunilor arterei coronare stabilite, precum și prevenirea dezvoltării unor noi leziuni aortice și coronariene. Cu alte cuvinte, în ciuda tuturor dezavantajelor aferezei, cel puțin un studiu pare să demonstreze că această formă de tratament – cel puțin la copii – nu numai că reduce nivelul de colesterol LDL, dar, de asemenea, pare să reducă substanțial riscul de a dezvolta cardiovasculare premature boală. Deci, în ciuda tuturor dezavantajelor sale, afereza este ceva ce ar trebui luat în considerare la copiii cu forme severe de hipercolesterolemie care nu răspund la statine.
Termen lung
Din fericire, acum se pare că afereza nu poate fi un angajament pe tot parcursul vieții. Datorită dezvoltărilor recente în cercetarea geneticii umane, sunt dezvoltate câteva noi tratamente foarte promițătoare, care vizează tulburările genetice specifice care produc FH. Noile medicamente aflate în curs de dezvoltare au o șansă foarte bună de a reduce eficient colesterolul LDL până la nivelul țintă. Este probabil corect să vedeți afereza la copii cu FH ca măsură temporizantă – ca o modalitate de a menține vasele de sânge relativ "curate", în timp ce așteptăm o terapie medicală mai definitivă și mult mai ușoară. Doriți să aflați mai multe? Vedeți subiectul UpToDate, "Hipercolesterolemia familială" pentru informații suplimentare în profunzime.
