FDA a aprobat tratamentul terapiei genice pentru prima dată – o mișcare istorică în analele medicinei. Noul tratament – Kymriah (tisagenlecleucel) – utilizează celule T modificate pentru a lupta împotriva leucemiei.
Aprobarea lui Kymriah servește drept aprobator pentru aprobarea altor forme de terapie genică care vor lupta împotriva cancerului și a altor boli grave folosind o abordare nouă și captivantă: reprogramarea corpului prin mijloace artificiale.
Terapia genică bazată pe celule
Terapia genică pe bază de celule se referă la practica introducerii unui material genetic nou într-o populație de celule specifice și apoi reintroducerea acestor celule modificate în organism. Odata ajuns in organism, aceste celule noi pot produce proteine care ajuta la combaterea cancerului sau a altor boli grave.
Kymriah implică introducerea în organism a celulelor T modificate genetic – un tip de limfocite sau celule albe din sânge. Aceste celule T modificate recunosc și atacă celulele leucemice.
Terapia genetică este preferabilă chimioterapiei, deoarece terapiile genetice sunt mai puțin toxice. Chimioterapia afectează întregul organism și provoacă efecte adverse la nivelul întregului organism. Cu terapia genică bazată pe celule, celulele remanufacturate sunt perfuzate local și luptă cu tumorile în mod specific.
Pe lângă faptul că este o formă de terapie genică, Kymriah este, de asemenea, un agent imunoterapeutic. Imunoterapia exercită puterea sistemului imunitar pentru tratarea bolilor. Ő Kymriah Explicată
În termeni tehnici, Kymriah de la Novartis este o terapie cu celule T a receptorilor antigenului himeric experimental (CAR) utilizată pentru a trata leucemia limfoblastică acută recidivantă sau refractară (adică, rezistentă la tratament).
Kymriah este o formă personalizată de imunoterapie în care celulele T ale pacienților sunt colectate mai întâi și apoi trimise la un centru de fabricație.
Celulele T sunt recoltate folosind o procedură numită leukafareză.
La centrul de fabricație, aceste celule T sunt modificate pentru a include o genă care codifică expresia CAR. Aceste celule modificate sunt apoi perfuzate înapoi în pacient. Odata ajuns in organism, CARs vizeaza un antigen specific numit CD19 care este localizat pe suprafata celulelor leucemice si distruge aceste celule canceroase. Odată ajuns în sânge, aceste celule T modificate cresc și se extind pentru a eradica cancerul în două sau trei săptămâni. Experții de la FDA au aprobat Kymriah pe un singur braț al unui studiu clinic de fază II în care 63 de copii, adolescenți și adulți tineri cu leucemie limfoblastică limfoblastică acută recidivantă sau refractară B au primit o singură doză de tratament. Dintre acesti participanti, 83 la suta a intrat in remisie dupa trei luni. În plus, 75% au rămas fără boală după șase luni. Este important, Kymriah a fost acordat de prioritate revizuire si descoperiri terapie de catre FDA.
Leucemia limfoblastică acută este un cancer al măduvei osoase și al sângelui. Ea determină organismul să facă limfocite anormale. Aceste celule sanguine anormale elimină rapid celulele sanguine sănătoase din măduva osoasă. Avem nevoie de celulele noastre sanguine pentru a supraviețui.
Atunci când numărul de celule sanguine normale scade dramatic, moartea poate să apară.
Deși adulții mai în vârstă se pot dezvolta TOȚI, este în primul rând o boală a copiilor. Aproximativ 90 la suta din copiii cu TOI intra in remisie dupa tratament. Kymriah este aprobat pentru utilizare la pacienții cu vârste mai mici de 25 de ani și care au un cancer recidivat sau cancer care este rezistent la tratament.
Preocupările legate de Kymriah
Unul privind efectul secundar negativ al oricărui tip de terapie cu anticorpi monoclonali este sindromul de eliberare a citokinelor, o reacție la perfuzie care se mai numește furtună de citokină. Citokinele sunt proteine mici care sunt secretate de celule și au efecte asupra altor celule.
La majoritatea persoanelor, simptomele sindromului de eliberare a citokinelor sunt ușoare sau moderate și pot fi ușor tratate. Aceste simptome includ:
scăderea tensiunii arteriale
oboseală
- tahicardie
- dureri de cap
- febră
- greață
- frisoane
- erupție cutanată
- zgârieturi gât
- probleme de respirație
- Cu toate acestea, pacienții care au cancere de sânge – cum ar fi ALL – prezintă un risc mai mare de a dezvolta o furtună severă de citokine cu simptome care pun în pericol viața. Din acest motiv, perfuziile trebuie să aibă loc la centre cu volum mare, cu specialiști instruiți pentru a gestiona complicații grave precum furtuna cu citokine.
- În cele din urmă, Kymriah va costa aproximativ 500.000 de dolari. Cu toate acestea, tratamentul cu Kymriah este în continuare mai ieftin decât un transplant de măduvă osoasă, care este utilizat în mod obișnuit în tratamentul leucemiei.
Un cuvânt de la Verywell
Refractar sau recidivat ALL este o boală mortală. Aprobarea lui Kymriah oferă speranță pentru câteva sute de tineri din Statele Unite, care nu au opțiuni de tratament la stânga. Sa dovedit eficace în studiile clinice. Cu toate acestea, studiile clinice au fost limitate în timp și rămâne de văzut dacă Kymriah poate induce remiteri de-a lungul vieții.
