Ce este un medicament orfan și care este Legea privind medicamentele orfane? De ce este important cercetarea și dezvoltarea acestor medicamente și care sunt barierele?
Ce este un medicament orfan? – Definitie
Un medicament orfan este un medicament (farmaceutic) care ramane subdezvoltat din cauza lipsei unei companii de a gasi medicamentul profitabil. Adesea, motivul pentru care drogul nu este profitabil este faptul că există relativ puțini oameni care vor cumpăra drogul atunci când cântăresc împotriva cercetării și dezvoltării necesare pentru fabricarea medicamentului.
Cu alte cuvinte, medicamentele orfane sunt cele pe care companiile nu se așteaptă să le aducă mulți bani și, în schimb, își îndreaptă eforturile către medicamente care vor aduce bani.
De ce unele medicamente sunt "medicamente orfane"
Farmaceutice (de droguri) și companiile biotehnologice sunt în mod constant cercetarea și dezvoltarea de noi medicamente pentru a trata condițiile medicale, și noi medicamente vin pe piață frecvent. Persoanele care suferă de boli rare sau tulburări, pe de altă parte, nu văd aceeași atenție în cercetarea medicamentelor pentru bolile lor. Acest lucru se datorează faptului că numărul acestora este mic și, prin urmare, piața potențială a noilor medicamente pentru a trata aceste boli rare (denumite în mod obișnuit "medicamente orfane") este de asemenea mică.
O boală rară apare la mai puțin de 200.000 de indivizi în Statele Unite sau la mai puțin de 5 la 10.000 de persoane din Uniunea Europeană. Agențiile guvernamentale de reglementare din Statele Unite și Uniunea Europeană au luat astfel măsuri pentru a reduce această discrepanță în dezvoltarea drogurilor
Stimulente pentru creșterea creșterii dezvoltării medicamentelor orfane
Recunoscând că medicamentele adecvate pentru tulburări rare nu au fost dezvoltate în SUA și că companiile farmaceutice ar avea de fapt o pierdere financiară în dezvoltarea de medicamente în condiții rare, Congresul american a adoptat Actul privind drogurile orfane în 1983.
Biroul american de dezvoltare a produselor orfane
Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) este responsabilă pentru asigurarea siguranței și eficacității de medicamente pe piata din Statele Unite.
FDA a stabilit Biroul de dezvoltare a produselor orfane (OOPD) pentru a ajuta la dezvoltarea medicamentelor orfane (și a altor produse medicale pentru tulburări rare), inclusiv oferirea de granturi de cercetare.
Medicamentele orfane, ca și alte medicamente, trebuie încă să fie găsite sigure și eficiente prin cercetări și studii clinice înainte ca FDA să le aprobe pentru comercializare.
Legea privind drogurile orfane din 1983
Actul privind medicamentele orfane oferă stimulente pentru a induce companiilor să dezvolte medicamente (și alte produse medicale) pentru piețele mici ale persoanelor cu tulburări rare (în SUA, 47% dintre tulburările rare afectează mai puțin de 25.000 de persoane ). Aceste stimulente includ:
- creditele fiscale federale pentru cercetarea efectuată (până la 50% din costuri) pentru a dezvolta un medicament orfan.
- Un monopol de 7 ani garantat pentru vanzarile de droguri pentru prima companie de a obtine aprobarea de marketing a FDA pentru un medicament anume. Aceasta se aplică numai utilizării aprobate a medicamentului. O altă cerere pentru o utilizare diferită ar putea fi, de asemenea, aprobată de FDA, iar compania ar avea drepturi exclusive de comercializare a medicamentului pentru acea utilizare, de asemenea.
- Exonerarea taxelor de aprobare a medicamentelor și taxele anuale ale produselor FDA.
Înainte de adoptarea legii privind medicamentele orfane, puține medicamente orfane au fost disponibile pentru tratarea bolilor rare.
De la Act, mai mult de 200 de medicamente orfane au fost aprobate de către FDA pentru comercializare în SUA
Efectul legii privind drogurile orfane în Farmaceuticile din SUA
De când Actul privind drogurile orfane a luat ființă în 1983, a fost responsabil pentru dezvoltarea multor medicamente. Până în 2012 au existat cel puțin 378 de medicamente care au fost aprobate prin acest proces, iar numărul acestora continuă să urce.
Exemplu de medicamente disponibile datorită legii medicamentului orfan
Printre medicamentele care au aprobat se numără:
- hormonul adrenocorticotropic (ACTH) pentru tratarea spasmelor infantile
- tetrabenzina pentru tratarea coreei care apare la persoanele cu boala Huntington
- Terapia de substituție cu enzime pentru cei cu tulburări de depozitare a glicogenului, boala Pompe
Cercetarea și dezvoltarea internațională pentru medicamente orfane
Ca și în cazul Congresului SUA, guvernul Uniunii Europene (UE) a recunoscut necesitatea creșterii cercetării și dezvoltării medicamentelor orfane.
Comitetul pentru produse medicamentoase orfane
Înființată în 1995, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMEA) este responsabilă pentru asigurarea siguranței și eficacității medicamentelor pe piață în UE. Acesta reunește resursele științifice ale celor 25 de state membre ale UE. În 2000, Comitetul pentru medicamente orfane (COMP) a fost înființat pentru a supraveghea dezvoltarea medicamentelor orfane în UE.
Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane
Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane, adoptat de Consiliul European, oferă stimulente pentru dezvoltarea medicamentelor orfane (și a altor produse medicale pentru tulburări rare) în UE, printre care:
- renunțarea la taxele aferente procesul de aprobare a comercializării.
- Un monopol de 10 ani garantat pentru vânzările de medicamente pentru prima companie care a obținut aprobarea EMEA de introducere pe piață a unui medicament. Aceasta se aplică numai utilizării aprobate a medicamentului.
- Autorizație comunitară de introducere pe piață – o procedură centralizată de autorizare de introducere pe piață care se extinde la toate statele membre ale UE.
- Asistența protocolului, adică oferirea de consultanță științifică companiilor de medicamente cu privire la diferitele teste și studii clinice necesare pentru dezvoltarea unui medicament.
Regulamentul privind produsele medicamentoase orfane a avut același efect benefic în UE, pe care Legea privind drogurile orfane a avut în S.U.A., crescând în mare măsură dezvoltarea și comercializarea medicamentelor orfane pentru tulburări rare.
Linia de jos a legii privind medicamentele orfane
La vremea respectivă, există o mare controversă cu privire la Legea privind medicamentele orfane, cu necesitatea tratamentelor pentru bolile rare pe o parte a scalei și a întrebărilor legate de durabilitate pe de altă parte. Din fericire, aceste acte, atât în Statele Unite, cât și în Europa, au creat o conștientizare a numeroaselor boli rare, care, atunci când sunt adăugate împreună, nu sunt toate neobișnuite.
