Transplantul de celule stem in scleroza multipla

celule stem, celulele stem, transplant celule, transplant celule stem

Transplantul de celule stem este un domeniu experimental si in curs de dezvoltare al sclerozei multiple (MS) de cercetare, si pana acum rezultatele stiintifice au fost promitatoare. Acestea fiind spuse, experții sunt precauți, deoarece acest tip de terapie impozitează corpul și necesită o cântărire atentă a pro-versurilor contra.

Transplantul de celule stem în scleroza multiplă

În trecut, transplanturile de celule stem au fost rezervate pentru cei cu anumite tipuri de cancer al sângelui sau măduvei osoase, cum ar fi leucemia, limfomul sau mielomul multiplu.

Dar, în ultimii ani, transplantul de celule stem a fost investigat în tratarea altor afecțiuni medicale imune, inclusiv a sclerozei multiple.

Un transplant de celule stem pentru tratarea MS începe cu o procedură numită recoltare de celule stem. Această procedură presupune eliminarea celulelor stem ale unei persoane din propriul flux sanguin (accesat printr-o venă) sau din măduva osoasă proprie (accesată printr-un ac în pelvis).

Termenul medical formal pentru acest lucru este un transplant de celule hematopoietice autologe – autolog în sensul că se utilizează celulele stem proprii ale persoanei și hematopoietice, ceea ce înseamnă formarea celulelor sanguine.

Odată ce celulele stem sunt colectate și stocate, o persoană va avea sistemul imunitar fie suprimată (numită transplant non-mieloablativ), fie șterse (numită transplant mieloablativ). Această suprimare sau ștergere este obținută prin intermediul medicamentelor de chimioterapie și a anticorpilor care diminuează imunitatea. Diferența dintre suprimarea sistemului imunitar și ablația (ștergerea) este că ștergerea necesită doze mai mari și mai toxice de chimioterapie, comparativ cu suprimarea, care necesită doze mai mici, mai puțin toxice.

După ce această fază este completă, o persoană se va odihni câteva zile înainte de a fi supusă perfuziei cu celule stem – o procedură în care celulele stem sunt date înapoi persoanei printr-o venă.

Odata infuzate, celulele stem se deplaseaza din sange in maduva osoasa unde se reproduc si se construieste un nou sistem imunitar – ideea fiind ca acest nou si imbunatatit sistem imunitar va fi sanatos si nu va ataca teaca de mielina in creier si măduva spinării.

Știința din spatele transplantului de celule stem în MS

Într-un studiu canadian din 2016

Lancet, 12 participanți adulți cu scleroză multiplă recidivantă și 12 pacienți cu SM progresiv secundar au suferit transplant de celule stem. Acești participanți aveau o boală agresivă și un prognostic general foarte slab, ceea ce înseamnă că au avut multiple recidive MS precoce cu handicap susținut, în ciuda tratamentului cu MS. Rezultatele acestui studiu au fost totuși promițătoare. Dintre cei 24 de participanti, 17 (70 la suta) nu au avut activitate de boala SM la trei ani dupa transplant. Nici o activitate a bolii MS nu a însemnat:

nici un MS nou recurent

  • nici o leziune SM noi pe IRM
  • nici o dovadă de progresie a bolii
  • În plus, la 7.5 ani de la transplant, 40 la suta din participanti au avut imbunatatire a MS lor legate de handicap. De fapt, unii dintre participanți au avut recuperări remarcabile incluzând:

rezoluția nystagmusului și a ataxiei

  • revenirea la muncă sau școală
  • căsătorie sau angajare
  • având copii folosind ouă / spermă bancată sau donată
  • Totuși, este important să rețineți că din cei 24 de participanți, unul a murit din cauza unei infecții, o complicație legată de transplantul de celule stem. Un alt participant a dezvoltat, de asemenea, probleme grave legate de ficat și a fost spitalizat pentru o perioadă lungă de timp. De asemenea, au existat o serie de efecte secundare legate de transplant, cum ar fi febra neutropenică și toxicitatea asociată chimioterapiei.

Mai multe cercetări privind transplantul de celule stem în MS

Într-un studiu din 2015 în

JAMA , 123 de participanți cu MS cu recidivă-remisie și 28 de participanți cu MS secundar progresiv au suferit transplant de celule stem.Participanții au fost urmăriți în medie 2,5 ani. Spre deosebire de studiul anterior, sistemele imune la acești pacienți au fost suprimați, spre deosebire de a fi șterși înainte de infuzia de celule stem – numită transplant de celule stem non-mieloablative.

Rezultatele au sugerat o scădere a numărului de recăderi și a numărului de leziuni MS îmbunătățite cu gadoliniu la toate RMN-urile transplantului de celule stem. Imaginile RMN din creier au fost finalizate la 6 luni după transplant și apoi anual.

De asemenea, a existat o îmbunătățire cu unul sau mai multe puncte în scorul EDSS la 50% dintre participanți la 2 ani și la 64% dintre participanți la 4 ani. Scorul EDSS măsoară gravitatea și evoluția MS la a fi dezactivată. Dar această îmbunătățire a fost observată doar în cazul celor cu MS cu recidivă-remisivă (nu la cei cu SM progresiv secundar) și la cei care au prezentat SM timp de 10 ani sau mai puțin.

Acest studiu a avut efecte secundare mult mai puțin îngrijorătoare – fără decese sau infecții grave. Acest lucru este probabil atribuit suprimării versus ștergerea sistemului imunitar înainte ca celulele stem să fie perfuzate.

Un cuvânt de la Verywell

În timp ce acest lucru este interesant de cercetare, experții sunt încă precauți. Aceste studii sunt mici și nu au grupuri de control. Studii mai mari și mai lungi sunt necesare pentru a înțelege cu adevărat beneficiul și siguranța transplantului de celule stem în tratamentul MS. De asemenea, riscurile de sănătate ale transplantului de celule stem sunt foarte reale. A găsi astfel modalități de reducere a acestor riscuri este o provocare actuală și stringentă.

În plus, chiar dacă transplantul de celule stem este aprobat pentru MS, poate fi o terapie rezervată pentru cei cu SM mai severă, care au eșuat în terapii tradiționale cum ar fi interferonii sau Copaxone – nu neapărat că nu va funcționa pentru cei cu mai ușoare boala, dar doar că riscurile nu merită.

Like this post? Please share to your friends: