În octombrie 2014, FDA a aprobat două noi medicamente, pirfenidonă (Esbriet) și nintedanib Ofev), pentru tratamentul fibrozei pulmonare idiopatice. Fibroza pulmonară idiopatică este o boală teribilă care ucide majoritatea persoanelor diagnosticate cu aceasta în câțiva ani. Înainte de descoperirea pirfenidonei și a nintedanibului, nu au existat opțiuni specifice de tratament cu medicamente pentru persoanele cu această boală mortală.
Ce este fibroza pulmonară idiopatică? Fibroza pulmonară idiopatică este o boală cronică sau pe termen lung care distruge spațiile mici din plămâni (interstiția). Deși există date limitate privind prevalența exactă a bolii, American Lung Association estimează că aceasta afectează aproximativ 140.000 de americani. În timp ce citisem literatura de specialitate, am văzut estimări mult mai mici atunci când boala este definită mai restrictiv (vă rugăm să scuzați cuvântul), afectând oriunde 14 și 28 de persoane la 100.000. Persoanele cu boala au de obicei vârsta de 50 de ani și mai mult, iar boala afectează mai mulți bărbați decât femeile.
Nimeni nu știe ce cauzează fibroza pulmonară idiopatică (de aceea se numește tulburare
idiopatică ). Ceea ce știm este că această boală mortală crește reculul în plămâni – plămânii sunt un organ elastic – ceea ce face mai greu să respiri. De remarcat, fibroza pulmonară idiopatică este o boală restrictivă pulmonară care reduce volumul pulmonar. Odată diagnosticată, vârsta medie de supraviețuire pentru persoanele cu boală este de doar 4 ani. Fibroza pulmonară idiopatică provoacă inflamații și modificări fibrotice (cicatrizări) în țesutul pulmonar (parenchim) care este legat mecanic de capilarele pulmonare din alveole. Capilarele pulmonare în alveole sunt astfel distruse; capilarele pulmonare sunt implicate în schimbul de oxigen și introduc sânge bogat în oxigen în organism.
Cu alte cuvinte, la persoanele cu fibroză pulmonară idiopatică, cicatrizarea țesutului pulmonar scade capacitatea capilarelor pulmonare de a filtra oxigenul din aerul pe care îl respirăm. Fibroza pulmonară idiopatică face dificil respirația după efort. De asemenea, provoacă tuse și o schimbare a sunetelor pulmonare la examinare. Multe simptome ale bolii sunt, de asemenea, sistemice sau la nivelul întregului corp și includ oboseala, pierderea în greutate și clubarea degetelor și degetelor de la picioare. Scanările CT de înaltă rezoluție (imaginați-vă cu raze X detaliate) arată o apariție neuniformă sau piedică și "fagure de miere" în care s-au produs schimbări fibrotice. Chirurgia biopsie oferă un diagnostic definitiv al bolii. Pe măsură ce progresează fibroza pulmonară, aceasta conduce la o serie de afecțiuni comorbide sau concomitente, incluzând insuficiența respiratorie, insuficiența cardiacă și hipertensiunea pulmonară.
Deși nu suntem siguri ce provoacă exact fibroza pulmonară idiopatică, știm că există unii factori de risc probabili pentru boală:
fumatul】 infecții pulmonare virale
inhalarea gazelor, fumului, prafului și a altor particule mici
GERD (reflux gastroesofagian boala AKA arsuri cronice)
- genetica
- fibroza pulmonară idiopatică este notorie pentru lipsa ei de tratament bun și eficient.
- Deși unii oameni rămân stabili pentru o perioadă relativ lungă de timp după diagnosticare, cei mai mulți se decompensează sau se agravează chiar și cu tratament. Tratamentul curent vizează simptomele bolii sau încercările de a limita inflamația și cicatrizarea ulterioară. Prednisonul, un steroid, este adesea folosit pentru a ajuta la reducerea inflamației. Mulți oameni cu fibroză pulmonară idiopatică primesc, de asemenea, suplimente de oxigen și de reabilitare pulmonară. În cele din urmă, singura opțiune de tratament pentru persoanele cu fibroză pulmonară idiopatică este transplantul pulmonar. Ce sunt pirfenidona (Esbriet) și Nintedanib (Ofev)?
- În studiile clinice, sa demonstrat că pirfenidona (Esbriet) și nintedanib (Ofev) atenuează fibroza sau cicatrizarea și, prin urmare, progresia lentă a bolii.
- Pirfenidona are multiple mecanisme posibile de acțiune și este un medicament pe cale orală. În studiile clinice de fază 3, aproape jumătate dintre participanții cu fibroză pulmonară idiopatică ușoară până la moderată care au primit pirfenidonă au prezentat o scădere redusă a capacității vitale forțate. Această măsură indică o întârziere a progresiei bolii. Participantii au prezentat alte beneficii pozitive, inclusiv imbunatatiri in distanta de mers pe jos de 6 minute si scaderi ale mortalitatii (numarul de decese) in timpul perioadei de studiu de 52 de saptamani. Efectele adverse posibile ale tratamentului au fost controlate și limitate la fotosensibilitate, crampe stomacale, grețuri și vărsături.
Nintenanib este un inhibitor al tirozin-kinazei și ca pirfenidona este un medicament pe cale orală. Printre alte procese biologice, tirozin kinaza este implicată în cicatrizare și schimbări fibrotice. În studiile clinice de fază 3, cum ar fi pirfenidona, nintenanibul a încetinit, de asemenea, progresia fibrozei pulmonare idiopatice măsurată prin reducerea ratei de scădere a capacității vitale forțate. Reacțiile adverse potențiale includ diaree, greață, vărsături, cefalee, creșterea tensiunii arteriale și creșterea enzimelor hepatice (un indicator al disfuncției hepatice). În cele din urmă, Ofev este un teratogen care nu trebuie luat în timpul sarcinii, din cauza fricii de deformare fetală sau deces.
Ce înseamnă Pirfenidonă (Esbriet) și Nintedanib (Ofev) pentru tine?
Dacă tu sau cineva pe care-l cunoști are fibroză pulmonară idiopatică, aprobarea pirfenidonei (Esbriet) și nintedanibului (Ofev) este o descoperire medicală reală care ar trebui salutată ca o veste bună. Cu toate acestea, unele aspecte trebuie clarificate înainte ca aceste medicamente să își găsească cu adevărat locul în medicina clinică. În primul rând, nu este clar dacă pirfenidona și nintendanibul trebuie utilizate separat sau simultan atunci când se tratează fibroza pulmonară idiopatică. Dacă sunt utilizate împreună, nu suntem siguri care dintre medicamente ar trebui să fie utilizate în primul rând. Dacă este folosit separat, nu suntem siguri dacă medicamentele vor afișa un efect sinergie sau augmentat. În al doilea rând, nu suntem siguri dacă unii oameni sunt deosebit de sensibili ("respondenți") la unul sau ambele medicamente. În al treilea rând, nu știm dacă medicamentele vor continua să atenueze progresia fibrozei pulmonare idiopatice în perioada de testare de aproape un an.
Pe o notă finală, dacă tu sau un iubit aveți fibroză pulmonară idiopatică, luați în considerare aflați mai multe despre grupurile de sprijin pentru boală la Asociația Americană a Pulmonilor sau Institutul Național de Inimă, Plămâie și Blood.
