Singurul tratament curativ pentru mielofibroza primară (PMF) este transplantul de celule stem, cu toate acestea, acest tratament este recomandat numai pacienților cu risc crescut și intermediar. Chiar si in acest grup, varsta si alte afectiuni medicale pot creste riscurile asociate cu transplantul facandu-l in mod semnificativ o terapie mai putin ideala. În plus, nu toți persoanele cu PMF cu risc ridicat și intermediar vor avea un donator adecvat de transplant de celule stem (frate de potrivire sau un donator care nu se leagă).
Se recomandă ca persoanele cu PMF cu risc scăzut să primească tratament menit să reducă simptomele asociate bolii.
Poate că medicul dumneavoastră a informat că transplantul nu este cea mai bună opțiune pentru dumneavoastră, sau nu poate fi identificat un donator adecvat sau nu ați tolerat alte terapii de prima linie pentru PMF. Firește, următoarea dvs. întrebare ar putea fi – ce alte opțiuni de tratament sunt disponibile? Din fericire, există multe studii în curs de desfășurare care încearcă să găsească opțiuni suplimentare de tratament. Vom examina câteva dintre aceste medicamente pe scurt.
Inhibitorii JAK2
Ruxolitinib, un inhibitor JAK2, a fost prima terapie vizată identificată pentru PMF. Mutațiile din gena JAK2 au fost asociate cu dezvoltarea PMF.
Ruxolitinibul este o terapie adecvată pentru persoanele cu aceste mutații care nu pot suferi transplant de celule stem. Din fericire, a fost găsit util chiar și la persoanele fără mutații JAK2. Există studii în curs de desfășurare care caută să dezvolte medicamente similare (alți inhibitori ai JAK2) care ar putea fi utilizați în tratamentul PMF, precum și combinarea ruxolitinibului cu alte medicamente.
Momelotinibul este un alt inhibitor JAK2 studiat pentru tratamentul PMF. Studiile timpurii au arătat că 45% dintre persoanele care au primit momelotinib au avut o dimensiune a splinei.
Aproximativ jumatate din persoanele studiate au avut imbunatatiri in anemia lor si mai mult de 50 la suta au fost in masura sa opreasca terapia de transfuzie. Trombocitopenia (număr scăzut de trombocite) se poate dezvolta și poate limita eficacitatea. Momelotinibul va fi comparat cu ruxolitinibul într-un studiu de fază 3 pentru a determina rolul său în tratamentul PMF.
Medicamente imunomodulatoare
Pomalidomida este un medicament imunomodulator (medicamente care modifică sistemul imunitar). Este legată de talidomidă și lenalidomidă. În general, aceste medicamente sunt administrate cu prednison (un medicament pentru steroizi).
Thalidomida și lenalidomida au fost deja studiate ca opțiuni de tratament în PMF. Deși ambele prezintă beneficii, utilizarea lor este adesea limitată de efectele secundare. Pomalidomida a fost dezvoltată ca o opțiune mai puțin toxică. Unii pacienți au o îmbunătățire a anemiei, dar nu a fost observat niciun efect asupra dimensiunii splinei. Având în vedere acest beneficiu limitat, există studii în desfășurare privind combinarea polmalidomidei cu alți agenți cum ar fi ruxolitinib pentru tratamentul PMF.
Medicamente epigenetice
Medicamentele epigenetice sunt medicamente care influențează exprimarea anumitor gene, mai degrabă decât schimbarea fizică a acestora. O clasă a acestor medicamente sunt agenți hipometimianți, care includ azacitidină și decitabină. Aceste medicamente sunt utilizate în prezent pentru a trata sindromul mielodisplazic. Studiile privind rolul azacitidinei și decitabinei se află în fazele timpurii. Celelalte medicamente sunt inhibitori de histone deacetalază (HDAC), cum ar fi givinostat și panobinostat.
Everolimus
Everolimus este un medicament clasificat ca inhibitor al mTOR kinazei și imunosupresor. Administrarea FDA este aprobată pentru tratamentul mai multor tipuri de cancer (sân, carcinom renal, tumori neuroendocrine etc.) și pentru a preveni rejetul de organe la persoanele care au primit transplant de organe (ficat sau rinichi). Everolimus se administrează pe cale orală.
Studiile timpurii indică faptul că pot scădea simptomele, dimensiunea splinei, anemia, numărul de trombocite și numărul de celule albe din sânge.
Imetelstat
Imetelstat a fost studiat la mai multe tipuri de cancer și mielofibroză. În studiile precoce, a determinat remisia (semne și simptome de dementă ale PMM) la unii pacienți cu PMF intermediar sau cu risc crescut.
