A tratamentul medicamentos constă într-un grup de medicamente care sunt în curs de dezvoltare la un moment dat de diverse companii farmaceutice. Medicamentele în curs de desfășurare trec prin patru faze principale: descoperirea, preclinice, studiile clinice și marketing (care apare după aprobare).
Există în prezent aproximativ 5.000 de droguri în Statele Unite, în diferite condiții. Cercetatorii se straduiesc sa dezvolte medicamente pentru pacientii care au nevoi nesatisfacute. Potrivit PhRMA (Farmaceutic Research and Manufacturers of America), "In 2014, US Food and Drug Administration (FDA) a aprobat 51 de medicamente noi intr-o mare varietate de zone de boli. Patruzeci si una dintre aceste aprobari au fost de catre Centrul pentru droguri Evaluare si cercetare (CDER) la FDA, cel mai mare numar din 1996. Printre aprobarile CDER, 41 la suta au fost identificate ca medicamente de prima clasa, ceea ce inseamna ca folosesc un mecanism unic de actiune pentru tratarea unei afectiuni medicale care este diferita de orice alt medicament aprobat. "
Din 1998, când Enbrel (etanerceptul) a fost primul medicament biologic comercializat pentru artrita reumatoidă, DMARD-urile biologice (medicamente anti-reumatice modificatoare ale bolii biologice) au schimbat peisajul tratamentului pentru persoanele care trăiesc cu această boală. Prin vizarea moleculelor specifice și a celulelor implicate în progresia artritei reumatoide, DMARD-urile biologice și DMARD-urile noi, cunoscute sub numele de inhibitori ai JAK, au îmbunătățit prognosticul pentru mulți pacienți și au făcut posibilă o remisiune clinică pentru unii dintre ei.
Mai multe DMARD-uri biologice au fost aprobate și comercializate în anii următori aprobării Enbrel. Enbrel este un inhibitor al TNF. Alte exemple de inhibitori ai TNF comercializați în prezent sunt Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) și Simponi (golimumab). A fost aprobat un inhibitor de JAK, în 2012, numit Xeljanz (tofacitinib).
Mai multe DMARD-uri sunt în curs de dezvoltare. DMC-urile biologice sunt proteine moleculare mari care trebuie injectate sau infuzate. Inhibitorii JAK sunt proteine moleculare mici, care sunt administrate pe cale orală (pe cale orală).
În 2014, PhRMA a raportat că 92 de medicamente au fost în diferite stadii de dezvoltare pentru bolile și afecțiunile musculo-scheletice. Dintre acestea, 55 au fost dezvoltate pentru tratamentul artritei reumatoide. Este vorba de medicamente care ajung la studii clinice de fază 3 care sunt cele mai demne de atenția noastră. Testarea la nivelul fazei 3 implică în mod obișnuit peste 1000 de pacienți în efortul de a demonstra siguranța și eficacitatea. Rezultatele sunt prezentate FDA pentru aprobarea finală a medicamentului.
Ce este în conducte?
Baricitinibul este un inhibitor de JAK în dezvoltare prin Eli Lilly. Dacă este aprobat, baricitinibul ar fi cel de-al doilea inhibitor JAK aprobat. Baricitinibul blochează JAK1 și JAK2. Tratamentul cu inhibitori ai JAK este destinat adulților cu poliartrită reumatoidă activă moderată până la severă care au avut un răspuns inadecvat la metotrexat sau care nu tolerează metotrexatul. Baricitinib are șanse de aprobare de 65%, potrivit unui analist. Dacă este aprobat, este de așteptat să fie competitivă față de concurentul său Xeljanz, în funcție de preț.
Sarilumab este un inhibitor al IL-6 dezvoltat de Sanofi / Regeneron. Există mai multe studii de fază 3 în curs de desfășurare pentru sarilumab. Într-unul din studii, sarilumab plus metotrexat a fost mai eficace pentru pacienții cu poliartrită reumatoidă moderată până la severă decât metotrexatul în monoterapie, fără preocupări evidente privind siguranța. Acest medicament, dacă este aprobat, va concura cu un alt inhibitor al IL-6, Actemra (tocilizumab).
Secukinumab este un inhibitor al IL-17 dezvoltat de Novartis Pharmaceuticals. Secukinumab este destinat pacienților cu poliartrită reumatoidă care au avut un răspuns inadecvat cu inhibitori ai TNF sau care nu au putut tolera tratamentul cu inhibitori ai TNF.
În prezent, nu există alt medicament care să vizeze IL-17 în calea inflamatorie. Un alt medicament anticipat, sirukumabul lui Johnson & Johnson, a fost refuzat de aprobarea FDA in septembrie 2017. El vizeaza aceeasi cale ca ACTEMRA (IL-6), ajutand la scaderea inflamatiei. Cu toate acestea, FDA a citat un "dezechilibru" in numarul de decese de oameni care iau droguri versus un placebo in studiile, o pozitie initiala conturata intr-o recomandare FDA consultativ panoul.
Biosimile
Există, de asemenea, câteva biosimilare în dezvoltare. Amgen dezvoltă ABP 501, biosimilar cu Humira. Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals dezvolta BI 695500 ca biosimilar Rituxan (rituximab). Coherus Biosciences dezvoltă CHS-0214 ca biosimilar Enbrel. Există îngrijorări cu privire la echivalența produselor biosimilare cu medicamentul inițial, precum și la procesul de aprobare al FDA pentru biosimilari.
