Terapii mai noi apar la o rată destul de rapidă pentru pacienții cu cancer de sânge sau malignități hematologice, cum ar fi leucemia, limfomul și mielomul multiplu.
Progresele de mai jos ale tratamentului ar putea fi văzute ca pași mici, mai degrabă decât salturi uriașe înainte; totuși, aceste terapii pot oferi avantaje de supraviețuire care pot fi extrem de semnificative pentru cei afectați.
În unele cazuri, terapiile emergente pot menține chiar flacăra speranței de ardere – că tratamentul curativ, cum ar fi transplantul de măduvă osoasă, ar putea fi urmărit în cele din urmă – în timp ce, înainte, aceasta nu a fost o opțiune.
Trebuie luate în considerare creșterile în supraviețuire împreună cu efectele secundare și toxicitatea; în aceste situații, pacienții doresc în mod obișnuit să trăiască atât cât pot și ei (calitatea vieții) și cât timp pot (supraviețuire).
Terapii aprobate recent
| Medicament | Bolile studiate | Avantaj comparativ |
| Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | Celulă B relativ recurentă sau refractară |
|
| Lenalidomidă (Revlimid) | Mielom multiplu diagnosticat recent |
|
| Daunorubicină și lipozomul de citarabină pentru injecție (Vyxeos) | AML asociate cu terapia recentă (AML) AML cu modificări legate de mielodisplazia (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) pentru leucemia limfocitara acuta
Aproximativ 5.970 de cazuri noi de leucemie limfocitara acuta (ALL) au fost anticipate in Statele Unite in 2017, cu aproximativ 1440 de decese in acelasi an, potrivit estimarilor American Cancer Society. În ciuda îmbunătățirilor din ultimele decenii în tratamentul multor tipuri diferite de cancer de sânge, prognosticul pentru acești pacienți cu ALL rămâne slab. Transplantul de celule stem alogene (transplantul de măduvă osoasă de la un donator) oferă promisiunea, eventual, a unui remediu pentru adulți cu ALL. Cu toate acestea, există un obstacol care trebuie depășit: rate scăzute de remisiune completă cu regimurile curente de chimioterapie. Transplantul de celule stem necesită în mod obișnuit ca o persoană să fi obținut o remisiune completă a bolii și, din păcate, aceasta înseamnă că relativ puțini adulți cu B-celule ALL recurente sau refractare (o boală care a revenit, în ciuda tratamentului) pot ajunge la transplant.
Astfel, dezvoltatorii de medicamente au căutat noi instrumente pentru a viza aceste celule canceroase. Atacarea celulelor care au un marker numit CD22 poate fi un astfel de instrument, în circumstanțele potrivite. CD22 este o moleculă care este produsă de anumite celule din organism și plasată de aceste celule, aproape ca etichete, pe exteriorul celulei, în interiorul membranei celulare. La pacientii cu B-celular ALL, celulele canceroase au aceasta molecula CD22 in aproximativ 90% din cazuri – si acestea sunt cote destul de bune in afacerile de tratare a cancerului.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) este un anticorp monoclonal anti-CD22 umanizat care este atașat la calicheamicina, un agent care poate ucide celulele țintă.
Inotuzumab ozogamicin se numește conjugat deoarece este un anticorp care este atașat sau conjugat cu un agent care poate ucide celulele. Partea de anticorpi caută celule care au markerul CD22, iar partea conjugată distruge celula vizată.
FDA a aprobat inotuzumab ozogamicina pe baza dovezilor dintr-un studiu clinic in care cercetatorii au examinat siguranta si eficacitatea medicamentului in comparatie cu un regim alternativ de chimioterapie. Acest studiu a inclus 326 de pacienți care aveau cel puțin B-celule cu recidivă sau refractară și care au primit unul sau două tratamente anterioare.
Potrivit FDA, din cei 218 de pacienti evaluati, 35,8% care au primit inotuzumab ozogamicina au prezentat un raspuns complet, pentru o medie de 8,0 luni; din pacientii care au primit chimioterapie alternativa, doar 17,4 la suta a experimentat un raspuns complet, pentru o medie de 4,9 luni.
Astfel, ozogamicina inotuzumab este o opțiune nouă de tratament importantă pentru TEL celular recidivant sau refractar.
Efectele secundare frecvente ale inotuzumab ozogamicin includ niveluri scăzute de trombocite (trombocitopenie), concentrații scăzute de anumite celule albe din sânge (neutropenie, leucopenie), infecții, nivel scăzut de globule roșii (anemie), oboseală, hemoragie severă (hemoragie) (hiperbilirubinemie), dureri abdominale și valori crescute ale bilirubinei în sânge (hiperbilirubinemie), greață, cefalee, scăderea numărului de globule albe cu febră (neutropenie febrilă), leziuni hepatice (creșterea transaminazelor și / sau gama-glutamiltransferazei). Pentru informații suplimentare privind siguranța, consultați informațiile complete de prescriere.
2. Lenalidomida (Revlimid) după transplantul la mielom multiplu
Terapia de întreținere cu lenalidomidă după transplantul autolog de celule stem hematopoietice (transplantul de măduvă osoasă prin donare de sine) a redus ratele de mortalitate cu 25% comparativ cu placebo sau observarea la pacienții cu mielom multiplu nou diagnosticat, conform rezultatelor unui studiu recent de meta-analiză.
McCarthy și colegii au analizat datele pacienților din trei studii clinice randomizate din Statele Unite, Franța și Italia. Studiile au inclus pacienți cu mielom multiplu nou diagnosticat care au primit transplant de autolog donat (autolog) și apoi 208 dintre aceștia au fost tratați cu lenalidomid după aceea, în timp ce 603 pacienți au primit fie un placebo, fie au fost pur și simplu observați sau monitorizați. Pacienții tratați cu lenalidomidă au îmbunătățit supraviețuirea, fără progresia bolii lor, comparativ cu cei care au primit placebo sau observarea (52,8 luni vs. 23,5 luni). Au murit 490 de pacienți în total. Un beneficiu semnificativ pentru supraviețuire a fost observat în grupul cu lenalidomidă.
O proporție mai mare de pacienți din grupul tratat cu lenalidomidă a prezentat o malignitate primară hematologică și o malignitate primară a tumorii solide; totuși, ratele de progresie, mortalitatea cauzată de toate cauzele sau mortalitatea ca rezultat al mielomului au fost toate mai mari în grupul placebo / observator.
3. Chimioterapia fixă combinată pentru leucemia mieloidă acută
AML este un cancer care progresează rapid, care începe în măduva osoasă și determină rapid creșterea numărului de celule albe din sânge. Aproximativ 21.380 de persoane vor fi diagnosticate cu AML în acest an, iar aproximativ 10590 de pacienți cu AML vor muri de boală.
Vyxeos este o combinație fixă a medicamentelor pentru chimioterapie, daunorubicină și citarabină, care pot ajuta unii pacienți să trăiască mai mult decât dacă ar primi două terapii separat. FDA a aprobat Vyxeos pentru tratamentul adulților cu două tipuri de leucemie mieloidă acută (AML):
Terapia AML (t-AML) asociată cu terapia recentă și
AML cu modificări legate de mielodisplazie (AML-MRC).
- T-AML apare ca o complicatie a chimioterapiei sau a radiatiilor in aproximativ 8-10% din toti pacientii tratati pentru cancer. În medie, apare în termen de cinci ani de la tratament. AML-MRC este un tip de AML care este asociat cu antecedente de anumite afecțiuni ale sângelui și alte mutații cheie în celulele leucemice. Ambii pacienți cu t-AML și cei cu AML-MRC au o speranță de viață foarte scăzută.
- Într-un studiu clinic, 309 pacienți cu t-AML sau AML-MRC nou diagnosticați care au fost randomizați să primească Vyxeos sau tratamente administrate separat de daunorubicină și citarabină, pacienții cărora li sa administrat Vyxeos au trăit mai mult decât pacienții cărora li s-au administrat tratamente separate de daunorubicină și citarabină mediana supraviețuirea globală 9,56 luni vs. 5,95 luni).
Efectele secundare frecvente au inclus evenimente hemoragice (hemoragie), febră cu număr scăzut de globule albe (neutropenie febrilă), erupție cutanată, edem al țesuturilor (edem), greață, inflamație a membranelor mucoase (mucozită) și alte reacții adverse, inclusiv gastrointestinale probleme, infecții grave și ritm cardiac anormal (aritmie).
